5月24日，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了制藥巨頭諾華公司(Novartis)治療嬰兒肌肉萎縮癥的一次性治療方案。這個名為Zolgensma的基因療法可取代所有脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)兒童患者終身的慢性治療。雖然是一次性給藥，諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元)，這是目前世界上最昂貴的藥物。

　　史上最貴的藥 一支1467萬元

　　脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是一種遺傳性疾病，如果不治療，患者通常會在2歲之前死亡?？茖W(xué)家們認為，造成SMA的原因是患病嬰兒控制肌肉的運動神經(jīng)里的某種蛋白質(zhì)出了問題，使得神經(jīng)訊號的傳遞受到阻礙，造成肌肉的收縮失常。據(jù)悉，每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響，其中 90% 的患病嬰兒活不過2歲。

　　罹患 SMA 的孩子，運動神經(jīng)元—腦干和脊髓中的神經(jīng)細胞會被逐步破壞，運動神經(jīng)元控制手臂，腿，胸部，面部，喉嚨和舌頭的運動。因此，患兒將會慢慢失去說話，走路的能力，到最后，他們甚至無法呼吸和吞咽，并最終會被疾病奪去性命。

　　Zolgensma的基因療法原理是，將新DNA引入體內(nèi)以糾正錯誤基因。美藥管局稱，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗顯示，患兒用藥后運動能力明顯改善，能夠控制頭部活動，并在無支撐情況下坐立。

史上最貴的藥 一支1467萬元（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

　　雖然是一次性給藥，諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元)，這是目前世界上最昂貴的藥物。但醫(yī)藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分5年付款。

　　雖然Zolgensma是給了病童父母極大希望，但相關(guān)專家也質(zhì)疑：“許多藥物的問題在于它們太貴，有需要的人根本負擔不起。”

　　網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。

　　對于高出天際的治療價格，諾華方面解釋稱，公司使用了基于價值的定價框架，將Zolgensma的價格定在低于多個既定基準的50%左右，其中包括當前10年期的慢性SMA治療成本。據(jù)悉，一般情況下，10年期的慢性SMA治療成本大約為410萬美元。“患者在10歲前的治療費用就超過了400萬美元，而且這種治療不能停，如果停止，療法就會失效”，諾華CEO Vas Narasimhan說道。

　　目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定價為750,000美元，此后每年的定價為375,000美元。

　　在Zolgensma獲批上市當天，諾華股價收漲3.65%，報87.52美元。今年以來，該股累計上漲2%。

　　以上就是史上最貴的藥，一支1467萬元的詳細信息，希望能幫助到您。

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